عائزہ چین کی تیار کردہ جین تھراپی سی ایس-101 کے ساتھ علاج کرنے والی پہلی غیر ملکی نابالغ بن گئیں
شنگھائی میں فودان یونیورسٹی کے چلڈرن ہسپتال کے حوالے سے چینی اخبار چائنا ڈیلی نے خبر دی ہے کہ شدید تھیلیسیمیا میں مبتلا ایک 4 سالہ پاکستانی بچی کا چین کی تیار کردہ جین ایڈیٹنگ دوا کے ذریعے کامیابی سے علاج کیا گیا ہے، یہ پہلا موقع ہے جب کسی غیر ملکی نابالغ پر اس ٹیکنالوجی کا استعمال کیا گیا ہے۔
عائزہ کے نام سے مشہور اس چار سالہ بچی نے زندہ رہنے کے لیے باقاعدگی سے خون کی منتقلی پر انحصار کیا تھا۔ اسپتال کے مطابق اس سال کے اوائل میں علاج کے بعد ان کی حالت ڈرامائی طور پر بدل گئی۔ ٹرانسفیوژن پر ان کا انحصار ختم ہو گیا، اور اس کے بعد سے وہ معمول کی زندگی گزارنے کے لیے واپس آ گئی ہیں۔
منگل کے روز ان کی صحت یابی کے موقع پر ایک چھوٹی سی تقریب منعقد کی گئی۔
عائزہ کو جنوری میں ان کے والدین نے تجرباتی جین ایڈیٹنگ تھراپی سے گزرنے کے لیے شنگھائی لایا تھا جسے سی ایس-101 کے نام سے جانا جاتا ہے۔ یہ علاج 2023 میں شروع کیے گئے کلینیکل ریسرچ انیشی ایٹو کا حصہ ہے، جس کی قیادت پروفیسر ژائی شیاؤوین نے شنگھائی میں قائم بائیو ٹیکنالوجی فرم رائٹ سیکوئنس تھراپیوٹکس کے تعاون سے کی تھی۔
ہسپتال نے بتایا کہ عائزہ سمیت کل چار مریضوں کو اب تک تھراپی دی جاچکی ہے، جس کے نتائج حوصلہ افزا حفاظت اور افادیت کے نتائج کی نشاندہی کرتے ہیں۔
اس کے علاج کی نگرانی کرنے والے ڈاکٹر چیان ژیاؤوین نے کہا، "ہسپتال کی ملٹی ڈسپلنری ٹیم کی محتاط دیکھ بھال کے ساتھ، بچے کی مجموعی ہیموگلوبن کی مقدار 100 گرام فی لیٹر سے تجاوز کر گئی ہے، جس سے اسے کامیابی کے ساتھ خون کی منتقلی سے چھٹکارا مل سکتا ہے۔ علاج کا سارا عمل آسانی سے آگے بڑھا۔
ڈاکٹروں نے نوٹ کیا کہ تھیلیسیمیا کی شدید اقسام کے مریضوں کو عام طور پر زندگی بھر ماہانہ ٹرانسفیوژن کی ضرورت ہوتی ہے اور اگر علاج نہ کیا جائے تو جان لیوا پیچیدگیوں کا سامنا کرنا پڑتا ہے۔
عائزہ کے والد، 40 سالہ طبیعیات دان اور ہانگ کانگ کے سابق پوسٹ ڈاکٹریٹ محقق محمد عدیل نے تقریب کے دوران میڈیکل ٹیم کو پھول اور شکریہ کارڈ پیش کرکے اپنے اہل خانہ کا شکریہ ادا کیا۔
انہوں نے کہا کہ علاج کے عمل کے دوران خاندان کو غیر معمولی طبی دیکھ بھال اور جذباتی حمایت دونوں کا سامنا کرنا پڑا۔ عدیل نے مزید کہا کہ ان کے تین بچوں میں سے دوسری عائزہ کو صحت یابی کے دوران جذباتی نشیب و فراز کا سامنا کرنا پڑا، لیکن صحت کی دیکھ بھال کرنے والے کارکنوں نے ان کی مدد کی۔
ہانگ کانگ میں کام کرتے ہوئے عدیل نے اپنی بیٹی کے مستقل علاج کی تلاش شروع کی۔ پچھلے سال اپریل میں ، انہوں نے آن لائن دریافت کیا کہ سی ایس -101 تھراپی نے بچوں کے دیگر مریضوں میں کامیابی دکھائی ہے اور علاج کے لئے کمپنی سے رابطہ کیا۔
اس طریقہ کار کے ایک حصے کے طور پر، ڈاکٹروں نے عائزہ کے آٹولوگس ہیماٹوپوئیٹک اسٹیم سیلز کو جمع کیا، مخصوص جینیاتی اہداف کو درست طور پر ترمیم کرنے کے لئے سی ایس -101 دوا کا استعمال کیا، اور ترمیم شدہ خلیات کو اس کے جسم میں دوبارہ داخل کیا.
ترمیم نے ضروری پروٹین کے اظہار کو دوبارہ فعال کیا اور ہیموگلوبن کے آکسیجن لے جانے کے فنکشن کو بحال کیا۔ اس کے نتیجے میں، اس کے ہیموگلوبن کی سطح ایک صحت مند شخص تک بڑھ گئی، جس سے مزید ٹرانسفیوژن کی ضرورت ختم ہوگئی۔
منگل کی تقریب میں ہسپتال نے عائزہ کو تحائف پیش کیے اور ان کی مسلسل صحت اور خوشی کے لیے نیک خواہشات کا اظہار کیا۔
رائٹ سیکوئنس تھراپیوٹکس نے ایک کارڈ بھی تحفے میں دیا جس پر لکھا تھا: "کاش آپ کی زندگی خوشحالی اور خوشیوں سے بھرجائے۔ آپ کی مسکراہٹ اور محبت دنیا میں مزید زندگیوں کو روشن کرے گی۔
تھیلیسیمیا ایک موروثی خون کی بیماری ہے جو بحیرہ روم کے طاس، مشرق وسطی، افریقہ، جنوب مشرقی ایشیا اور جنوبی چین میں بہت زیادہ پھیلی ہوئی ہے۔
ہسپتال کے نائب صدر پروفیسر ژائی نے کہا کہ اس کامیابی سے چین کی اصل جین ایڈیٹنگ ٹیکنالوجی کے کلینیکل ترجمے میں تیزی لانے میں مدد ملے گی۔ "یہ دنیا بھر میں اس بیماری میں مبتلا مریضوں کے لئے ایک بار علاج کی امید فراہم کرتا ہے.”
ژائی نے مزید کہا کہ ہسپتال اور رائٹ سیکوئنس تھراپیوٹکس دیگر جینیاتی میٹابولک خرابیوں میں مبتلا بچوں کے علاج کے لئے اسی ٹیکنالوجی کے استعمال کی تلاش کر رہے ہیں۔
