امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے منگل کے روز جلد کی ایک نایاب بیماری کے لئے ایبونا تھراپیوٹکس کی جین تھراپی کی منظوری دے دی ہے۔
کلیولینڈ میں قائم دوا ساز کمپنی کے حصص میں پری مارکیٹ ٹریڈنگ میں 13 فیصد اضافہ ہوا۔
جین تھراپی ، جسے زیوسکین کہا جاتا ہے ، بالغ اور بچوں کے مریضوں کے علاج کے لئے منظور کیا گیا ہے جن میں ریسیسیو ڈسٹروفیک ایپیڈرمولیسس بلوسا ہے۔
اس عارضے میں مبتلا مریضوں کی جلد انتہائی نازک ہوتی ہے، چھالے اور آنسو پورے جسم پر بڑے زخم بناتے ہیں جنہیں بھرنا مشکل ہوتا ہے اور سالوں تک کھلا رہ سکتا ہے۔
یہ خرابی سی او ایل 7 اے 1 جین میں خرابی کے نتیجے میں ہوتی ہے ، جو جلد کی اوپری اور نچلی پرتوں کو لنگر انداز کرنے کے لئے ذمہ دار ایک اہم قسم کے کولیجن کی پیداوار کو روکتی ہے۔
دیکھ بھال کے علاج کا موجودہ معیار روزانہ زخم کی دیکھ بھال اور حفاظتی بینڈنگ ہے.
ایبونا نے کہا کہ توقع ہے کہ یہ علاج 2025 کی تیسری سہ ماہی میں مخصوص علاج کے مقامات پر دستیاب ہوگا۔
زیوسکین، جسے کیمیائی طور پر پی زیڈ سیل کے نام سے جانا جاتا ہے، مریض کی جلد کے خلیات میں صحت مند سی او ایل 7 اے 1 جینز شامل کرکے اور بڑے اور دائمی زخموں کو بھرنے کے لئے جلد کے گرافٹ کے ذریعے مریض کو واپس ٹرانسپلانٹ کرکے کام کرتا ہے۔
ایف ڈی اے کی منظوری ابتدائی سے وسط مرحلے اور آخری مرحلے کے مطالعات کے اعداد و شمار پر مبنی تھی ، جس میں تھراپی نے علاج کے بعد زخموں کی نمایاں شفایابی اور درد میں کمی ظاہر کی۔
علاج کے موجودہ آپشنز میں کرسٹل بائیوٹیک کا ویجووک شامل ہے ، جسے 2023 میں منظور کیا گیا تھا ، جو چھوٹے سائز کے زخموں کے علاج کے لئے استعمال ہوتا ہے۔ گزشتہ سال ، ویجووک نے $ 290.5 ملین کی فروخت لائی۔
مریضوں کی مدد کرنے والی ایک غیر منافع بخش تنظیم ڈیبرا آف امریکہ کے ایگزیکٹو ڈائریکٹر بریٹ کوپلن نے کہا کہ مریضوں کو ایک ہی وقت میں ویجوویک اور پی زیڈ سیل دونوں کو استعمال کرنے کے قابل ہونے سے اس عارضے کا زیادہ مؤثر طریقے سے علاج کرنے میں مدد ملے گی اور "امید ہے کہ اس بیماری کو دائمی لیکن قابل رہائش بنا دیا جائے گا۔
جیفریز کے تجزیہ کار موری ریکرافٹ کا اندازہ ہے کہ رائلٹی کی ادائیگی کے بعد تھراپی کی فروخت 2034 تک 427 ملین ڈالر تک پہنچ جائے گی اور توقع ہے کہ علاج کی فی راؤنڈ قیمت 1.75 ملین ڈالر ہوگی۔
